medkoo D-Lin-MC3-DMA 试剂

medkoo D-Lin-MC3-DMA 试剂

描述

DLin-MC3-DMA（MC3）是一种可电离脂质，用于脂质纳米颗粒（LNPs）中用于siRNA的递送，在临床前研究中展现出显著活性。在小鼠中，包裹siRNA的MC3-LNP在低至0.01–0.05 mg/kg剂量下实现了肝转甲状腺素（TTR）mRNA敲低率>95%，并持续沉默超过三周。在非人灵长类动物中，静脉注射MC3-LNPs在0.3 mg/kg时使TTR mRNA减少~90%，且无显著毒性。药物动力学研究证实了肝脏高效摄取和内体逃逸，确立了MC3作为临床可翻译RNA干扰治疗的基准脂质，最终使其在FDA批准的Onpattro（patisiran）中应用。

medkoo D-Lin-MC3-DMA 试剂

上海宝叶生物科技有限公司

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